ИСТИНА

Разработка научных и прикладных основ, а также валидации производственного процесса и контроля качества биомедицинских клеточных продуктов и биофармацевтических лекарственных средств, готовящихся к выпуску на учебно-производственном участке МНОЦ МГУ имени М.В. Ломоносова.

Biopharmaceutical drugs and biomedical cell products (BMCP) are the basis of innovative methods of treatment of severe and incurable (including cancer, hereditary and so-called "orphan") diseases. At the same time, taking into account the peculiarities of the mechanism of their action, there are certain features of production and the procedure for their release. In particular, many of them relate to drugs for gene therapy (using viral or non-viral vectors) or contain living human cells that have a short (up to several hours) viability after release from production. In addition, for many innovative products, unified pharmacopoeial methods of quality control and safety assessment have not been developed, and therefore active applied research is being conducted in this area. Finally, another key feature is the usually low batch volume of the drug. In this regard, many clinics in the world strive to create localized production that allows taking into account the peculiarities of innovative products and ensuring the provision of high-tech and personalized care to patients.

Объектами разработки при выполнении НИР являются: 1) Методы обеспечения соответствия производственного процесса нормативным требованиям национального и наднационального уровня, устанавливающим необходимые компоненты процесса, отвечающего критериям надлежащей производственной практики (GMP) и других надлежащих практик. 2) Фармакопейные и иные методы контроля качества (в том числе внутрипроизводственного), необходимые для отработки регламента контроля качества БМКП и генотерапевтических ЛС. 3) Производственные процессы, а также компоненты системы контроля и обеспечения качества, направленные на выполнение разработанных опытно-промышленных регламентов выпуска БМКП и генотерапевтических ЛС. В ходе исследования были использованы следующие методы: 1) анализ литературы и нормативных правовых актов 2) инструментальная валидация и квалификация систем и оборудования в соответствии с действующими нормами надлежащих практик 3) экспериментальная оценка эффективности различных способов культивирования мезенхимных стромальных клеток человека, включающая методы микроскопии, проточной цитометрии и оценки пролиферации в реальном времени

У коллектива МНОЦ также имеется существенный задел в области прикладных разработок в данной области. Так, например, сотрудниками МНОЦ были разработаны методические рекомендации по доклинической оценке БМКП, а также совместно с надзорными и экспертными организациями подготовлены рекомендации контролю качества БМКП и правила надлежащей клинической практики при исследованиях БМКП в клинике. Также коллективом разработаны более 10 оригинальных клеточных и генотерапевтических подходов к стимуляции регенеративных процессов в организме человека, проведены их доклинические и клинические исследования на моделях ишемии, нарушения иннервации, фиброза и травм мягких тканей различной этиологии. Всего опубликован более 50 печатных работ, в том числе в ведущих англоязычных изданиях в области регенеративной медицины.

В результате реализации настоящего этапа НИР получены следующие результаты: - получены результаты валидационных мероприятий и квалификации вентиляционного и критически важного технологического оборудования на учебно-производственном участке Института регенеративной медицины МНОЦ МГУ, - проведена экспериментальная оценка эффективности перспективного БМКП для лечения ран и дефектов мягких тканей, представляющего собой клеточные пласты из МСК жировой ткани человека. Область применения разработки: разработанные на этапе решения будут использованы при подготовке к лицензированию учебно-производственного участка МНОЦ МГУ имени М.В. Ломоносова на право производства БМКП и генотерапевтических ЛС.